Российских детей с тяжелой болезнью продолжают лечить новым препаратом

В августе этого года благодаря Фонду «Круг добра» пятилетнему мальчику Славе Я. с мышечной дистрофией Дюшенна из Фокино ввели дорогостоящий препарат «Элевидис». 50 ребенком, получившим это лекарство, стал четырехлетний Степа из Екатеринбурга. По словам врачей, мальчик чувствует себя хорошо. 

 
Специалисты приморского Министерства здравоохранения рассказали, что симптомы заболевания появляются в возрасте 3-5 лет и характеризуются задержкой моторного развития и мышечной слабостью, которая в дальнейшем прогрессирует: развитие двигательных навыков останавливается, а затем начинает регрессировать. Дети постепенно теряют способность к ходьбе, стоянию, самостоятельному сидению и в конце концов к самостоятельному приему пищи и дыханию.  
 
Причиной развития мышечной дистрофии Дюшенна является мутация гена белка дистрофина. Препарат «Элевидис» поставляет в организм укороченную, но полноценную копию этого гена, благодаря которому происходит рост и укрепление мышц пациента. Таким образом, лекарство помогает остановить развитие заболевания. В отличие от других препаратов введение «Элевидиса» однократное.  
 
Фонд «Круг добра», созданный Указом Президента России, одобрил уже 63 заявки регионов на предоставление этого препарата. Приём заявок в исполнительные органы в сфере охраны здоровья на терапию препаратом «Элевидис» продолжается.