Жизненно необходимый и дорогостоящий генозаместительный препарат получил пятилетний Вячеслав из ЗАТО Фокино Приморского края, сообщает РИА VladNews со ссылкой на краевой Минздрав.
«Благодаря фонду «Круг добра» в России закупили дорогостоящий препарат Элевидис, необходимый детям с мышечной дистрофией Дюшенна. С конца июня препарат был заказан для 43 детей из разных регионов, в том числе для пятилетнего Вячеслава из ЗАТО Фокино Приморского края», - говорится в сообщении.
Миодистрофия Дюшенна — это тяжелое генетическое заболевания, генетическое заболевание, из-за которого у детей (чаще всего мальчиков) происходит задержка моторного развития — постепенно дети теряют способность ходить, стоять, сидеть, самостоятельно принимать пищу и дышать. В медицине существует несколько подходов к терапии этой болезни: например, прием кортикостероидных гормонов или препаратов для патогенетической терапии.
Недавно появился препарат Элевидис, содержащий в себе информацию о синтезе белка, который вырабатывается у людей с легкой формой заболевания. Это лекарство предназначено для однократного внутривенного введения, оно считается одним из самых дорогих в мире — его стоимость составляет около 3 миллионов долларов. Россия — одна из первых стран, в которых Элевидис стал доступен пациентам.